(צילום: hedgehog94/shutterstock)
נפלאות הבריאה
הודו לה’: בעזרת זריקה ניסיונית הראייה חזרה לעיוור מילדות בשל מחלה גנטית נדירה
חולה לקה בעיוורון מילדות זכה לראות שוב לאחר שקיבל זריקה אחת של טיפול RNA ניסיוני לעין. "התוצאות שלנו מציבות סטנדרט חדש לאפשרויות לשיפורים ביולוגיים"
הוספת תגובה
(צילום: hedgehog94/shutterstock)
אא
הטיפול תוכנן לחולים עם אמורוזיס מולדת - הפרעת עיניים הפוגעת בעיקר ברשתית - בעקבות מוטציה של CEP290, שהוא גן המקודד לחלבון הנפוץ יותר בחולים עם המחלה. חולים עם צורה כזו של LCA סובלים מליקוי ראייה חמור, שמתחיל בדרך כלל בגיל ינקות.
בניסוי הקליני הבינלאומי, המשתתפים קיבלו זריקה תוך עינית של sepofarsen. מולקולת RNA קצרה זו פועלת על ידי הגדלת רמות החלבון הרגילות בקולטני האור בעין ושיפור תפקוד הרשתית בתנאי ראיית יום, באופן שמזכיר את דרך הפעולה של חיסוני ה-mRNA נגד וירוס הקורונה.
להמשך קריאה
שידור חי
