כואב הלב: זעקת החולים - הכניסו אותנו לסל התרופות

עולם הרפואה בדריכות רבה לקראת הכרעות קשות שיתקבלו בקרוב בועדת סל התרופות הממלכתי, בראשות פרופ' דינה בן יהודה, שדנה במאות תרופות וטכנולוגיות רפואיות חדשות בעלות של כ־3.5 מיליארד שקלים, שהוגשו השנה. בסיום דיוניה, הוועדה תבחר אילו תרופות חדשות יתווספו ב־2024 לסל הציבורי, בתקציב של 650 מיליוני שקלים, וחולים רבים נאבקים למען הכללת תרופות מצילי חיים בסל.

הסיפורים של החולים מצמררים. "התרופה הזאת הצילה את חיי התינוק ואת המשפחה כולה, אין דרך אחרת לתאר את זה". כך, מתארת תושבת קריית ביאליק לרן רזניק  - פרשן הבריאות של 'ישראל היום' את השפעת התרופה היקרה והחדשנית שבנה בן השנה, אושר, מקבל בחודשיים האחרונים לטיפול במחלת הכבד שלו.

בשיחה היא מספרת כי "עכשיו אושר מצליח לתפקד, המדדים שלו השתפרו, וגם חיינו, כהורים, ניצלו. מאז הטיפול אושר כבר לא סובל פיזית, וזה נותן לו חופש פשוט להיות מאושר. הוא סוף-סוף מצליח לעשות מה שתינוק בן שנה אמור לעשות - לחייך ולצחוק - ואני מתמוגגת. זה כל מה שאמא מייחלת לו.

לדבריה, "הבעיה היא שכיום אנחנו מקבלים את התרופה במסגרת 'טיפול חמלה' שמוגבל בזמן, ואני ממש מתפללת שהתרופה תיכנס לסל, שנוכל להמשיך לחיות".

הסיפור של אושר הקטן מורכב. הוא מאובחן עם מחלת כבד גנטית נדירה, שבישראל לוקים בה כחמישה חולים בכל שנה. המחלה נחשבת מסכנת חיים ותורשתית, והיא פוגעת בהעברה של מלחי המרה. תסמיניה מופיעים במהלך השנה הראשונה לחיי החולים, והם כוללים צהבת קשה, דלקת בכבד, עיכוב התפתחותי וגרד קיצוני בלתי נסבל עד זוב דם - מה שמוביל לחוסר תפקוד, לחוסר יכולת לישון ולפגיעה קשה באיכות החיים.

בימים אלה החולים ובני משפחתם נאבקים לכלול בסל התרופות הממלכתי תרופה חדישה ויקרה בשם "בילוויי" (BYLVAY), שנחשבת לראשונה שמתאימה לחולים במחלה האכזרית, ושעלותה היא כ־400 אלף שקלים בשנה.

אלא שבינתיים, עד שוועדת סל התרופות תסיים את דיוניה בסוף החודש, מקבל אושר את התרופה כ"טיפול חמלה" מטעם חברת התרופות, באופן זמני וללא תשלום, כחלק מתוכנית מיוחדת של החברה.

אושר לא לבד. על פי הערכות של רופאים בכירים ושל בכירים בעמותות החולים, בישראל יש עוד מאות חולים שנאבקים בוועדת הסל בבקשה לכלול בסל תרופה יקרה וחדשה, שאותה הם מקבלים בטיפול זמני בלבד - שמוכח כי הוא מצליח להציל אותם. בכך הם משמשים למעשה בגופם הוכחה חיה לנחיצות הקריטית - והדחופה - בהכנסת התרופה לסל.

החולים מקבלים את התרופות היקרות בדרכים שונות, כולל "טיפולי חמלה", מחקרים שמתקיימים עם התרופה בארץ, תרומות של חברות התרופות, מימון באמצעות ביטוחי בריאות מסחריים, ואפילו קניית התרופה באופן עצמאי ובכסף מלא. לעיתים התרופה מגיעה דרך קופות החולים, באמצעות ועדות החריגים שדנות בבקשות לממן תרופות שלא בסל.

פרופ' רונן ארנון, רופא בכיר ואחראי תחום כבד ילדים במכון גסטרואנטרולוגיה במרכז הרפואי הממשלתי רמב"ם בחיפה, מלווה בשנה האחרונה את אושר ואת הוריו, חנה ואבנר. 

בשיחה עם 'ישראל היום' הוא מסביר, "פיפיק היא מחלה קשה הגורמת סבל רב למטופל ולבני משפחתו, שנאלצים לחזות בסבלו ללא יכולת לסייע לו. אושר לא הגיב לתרופות הקיימות, ופעמים רבות, בזמן שיחה עם הוריו בטלפון, הייתי שומע אותו צורח ברקע, ולב כולנו היה נקרע.

"כל זאת עד שהגיעה 'בילוויי' ושינתה את המצב לחלוטין. ההשפעה החיובית של התרופה, שמוגשת לסל התרופות, ניכרת בבירור, ואושר כיום הוא תינוק רגוע, מתוק וחייכן, וגם הוריו זכו להקלה משמעותית".

אכונדרופלזיה היא מוטציה גנטית שמשפיעה על גדילת העצמות הארוכות בגוף וגורמת לגמדות. מדובר במחלה גנטית נדירה, שבאה לביטוי בגפיים קצרות ובעצמות ראש גדולות, והיא גורמת לבעיות נוירולוגיות קשות, לדום נשימה בשינה, למחלות קרדיו-וסקולריות בגיל המבוגר ולכאב כרוני המלווה את החולים במהלך כל חייהם.

כעת נאבקות כ-50 משפחות של חולים באכונדרופלזיה להכניס לסל את התרופה "ווקסוגו", שנחשבת לטיפול הראשון בעולם למחלה. הטיפול ניתן מגילי 5-2 עד לסיום תהליך הגדילה לגובה - בגילי העשרה. העלות: כמיליון שקלים בשנה לחולה.

אחת המשפחות שנאבקת להכניס את התרופה לסל היא זו של שחר ויטוס, בן 13 מהוד השרון, שכבר מקבל זה כשנתיים את התרופה באמצעות מימון של הביטוח הרפואי הפרטי. "שחר כיום בכיתה ז', והוא בגובה 1.25 מ', שווה ערך לגובה של ילד בכיתה א'", מספרת אמו, אורטל. "שחר הוא הראשון בארץ שקיבל 'ווקסוגו', בתחילת 2022, ומאז אנחנו רואים שיפור ממשי בגובה שלו. לשמחתנו, שחר גבה בכמעט 10 ס"מ בשנתיים, וזה שינוי משמעותי מאוד, ממש בשורה.

"חשוב להבין שילד שמקבל את הטיפול הזה הופך מתלוי באחרים למבוגר עצמאי. זה ישפיע עליו לכל החיים, ובכל כך הרבה מובנים. לקבלת הטיפול יש חלון הזדמנויות מאוד קצר, עד גיל 17-16, והמשמעות היא שלילדים נמוכי הקומה פשוט אין זמן לחכות".

גם שחר עצמו נרגש מהשפעת התרופה על מצבו. בראיון לרן רזניק הוא אמר, "לפני כמה ימים, בפעם הראשונה, פתאום קלטתי את ההבדל. אמרתי לאמא: 'תראי, אני מצליח להגיע, אני לא מאמין'. הייתי ממש מופתע והתרגשתי. הייתי רוצה ששאר הילדים יקבלו את הטיפול שאני קיבלתי, שמחזיר את האפשרות להתנהל בעצמאות".

ד"ר רוית רגב, רופאה בכירה ביחידה לאנדוקרינולוגיה ולסוכרת בביה"ח דנה מסבירה: "מדובר בפריצת דרך, ומטופל שיתחיל טיפול מספיק מוקדם יוכל להגיע לגובה תפקודי ולחיות חיים עצמאיים בגיל בגרות. הכללת הטיפול בסל התרופות בישראל היא קריטית עבור מטופלים, משום שהם אינם יכולים לקבל אותו בשום דרך אחרת".

מיאסטניה גרביס היא מחלה אוטואימונית נדירה ומסכנת חיים, המתאפיינת בהיחלשות שרירי הגוף, והיא גורמת לנזק קשה בעצב השריר שמוביל לעייפות השרירים. רוב החולים מתחילים בתסמינים בשרירי העיניים, ובהמשך מפתחים תסמינים נוספים של פגיעה בדיבור, בבליעה ובנשימה. לעיתים חולים אלו מגיעים למצבים קשים של קשיי נשימה, עד לצורך בהנשמה, או למוגבלות פיזית שתצריך קביים או כיסא גלגלים.

אצל חלק מהחולים מתגלה פגיעה קוגניטיבית, ואחרים אף יסבלו מדיכאון ומחרדה. המחלה עלולה להתפתח בכל גיל, כולל בילדים, אבל היא שכיחה יותר בקרב נשים בגילי 40-20 ובקרב גברים בגילי 70-60.

כעת נאבקים כ-40 חולים במיאסטניה גרביס להכניס לסל תרופה חדשה בשם "ויוגארט", שניתנת בעירוי לווריד וגורמת לסילוק הנוגדנים מהדם. עלותה: כ־750 אלף שקלים בשנה.

אחת החולות, היא תושבת אלון שבות, שכבר מקבלת "ויוגארט" דרך ביטוח הבריאות הפרטי שלה. "לפני כחצי שנה התחלתי לקבל את התרופה, וזאת הפעם הראשונה זה עשרות שנים שהתחלתי להרגיש כמו בן אדם. פתאום יכולתי לעשות פעולות בסיסיות, כמו לסרק את השיער, לאכול גזר, להצליח להזיז את השפתיים, לדבר גם בשעות אחר הצהריים והערב ולנשום בלי קושי. אלה דברים שבעבר היו בשבילי כמו טיפוס על האוורסט.

"הטיפול ב'ויוגארט' מאפשר לי להחזיק ראש מעל המים, וכרגע אני מקבלת את הטיפול במסגרת הביטוח, זמנית. המחשבה על היום שבו כבר לא אוכל לקבל טיפול מבעיתה אותי, ואני מתפללת ש'ויוגארט' תיכנס לסל השנה כדי שאוכל להמשיך לחיות".

פרופ' עדי וקנין-ממבינסקי, נוירולוגית בכירה בהדסה עין כרם, מגלה שחזתה במו עיניה בהשפעות הטיפול החדש שהיא עוברת. "בתוך זמן קצר היא הראתה שיפור משמעותי בתסמינים, עד כדי כך שכיום היא כבר יכולה לצאת להליכות ארוכות, לנשום, ובעיקר לתפקד כמעט כמו לפני המחלה. לא תהיה זו הגזמה לומר שהיא קיבלה את חייה בחזרה. לכן חשוב שלנו, כרופאים, יהיו הכלים שיסייעו בהקלה בתסמינים הקשים, כלים שעשויים להציל מטופלים ממצב של סכנת חיים".

אחד המאבקים הבולטים בסל - בתחום הטכנולוגיות הרפואיות - הוא סביב הכנסת טכנולוגיית "ויזואלייז", המאפשרת צריבה באמצעות לייזר של רקמות במוח בשיטה זעיר-פולשנית, תוך בקרה בזמן אמת תחת MRI. יתרונה המרכזי של הטכנולוגיה הוא ביכולת להגיע בניתוח לגרורות או לגידולים ראשוניים במוח ללא פגיעה ברקמות חיוניות הנמצאות בתוואי הגישה, כפי שקורה בשיטה המסורתית המקובלת של ניתוח מוח פתוח - שיטה שעלולה להביא לפגיעה נוירולוגית קשה שמתבטאת בפגיעה מוטורית או קוגניטיבית.

כרגע הטכנולוגיה לא כלולה בסל הבריאות, והטיפול נמצא בשימוש במסגרת תוכנית ייחודית רק בבית החולים הממשלתי־עירוני איכילוב. אחרי שהטכנולוגיה תוכנס לסל, הערכת המומחים היא שהטיפול ייועד לכ-50 מטופלים מדי שנה, בעלות כוללת של כ־5 מיליון שקלים בשנה.

את התוכנית באיכילוב מוביל ד"ר עידו שטראוס, מנהל היחידה לנוירוכירורגיה תפקודית במערך הנוירוכירורגי בבית החולים ומהנוירוכירורגים המובילים בארץ.

לאחרונה כתב ד"ר שטראוס לוועדת הסל: "הטכנולוגיה הזו מאפשרת למנתח לטפל באופן בטוח בנגעים הממוקמים בחלקים עמוקים של המוח, גם בסמוך לאזורים תפקודיים. כמו כן, היות הפרוצדורה זעיר-פולשנית מפחיתה את הסיכונים ואת אי־הנוחות הכרוכים בניתוח קרניוטומיה פתוחה, ומאפשרת לרוב המטופלים להשתחרר לביתם כבר ביום שלמחרת.

"אף שהטכנולוגיה נמצאת בשימוש כבר ביותר מ-200 בתי חולים ברחבי העולם, עקב החסמים הכלכליים בישראל היא זמינה כיום רק בביה"ח איכילוב במרכז הארץ, מה שתורם לחוסר השוויון בנגישות לשירותי רפואה מתקדמים בין המרכז לפריפריה. למטופלים הזקוקים לניתוח אין פתרון טיפולי טוב אחר, ואני ממליץ להכניסו לסל הבריאות".

המטופל ז'ק פרנץ עבר את הניתוח בטכנולוגיה החדשה באיכילוב. "ביוני 2023 המוח שלי חזר למצבו הרגיל, אחרי הסרת הגרורה. חזרתי להיות מי שהייתי קודם. היה לי הרבה מזל וגם נסים להכיר את הרופאים הנכונים, שיודעים לזהות את המצבים מהר ולהפנות לשיטות הטיפול הטובות. בזכות הטכנולוגיה החדשה ובזכותם - אני חי כיום".

מוועדת סל התרופות נמסר כי "חברי הוועדה, ובהם רופאות ורופאים בכירים, גורמי מקצוע ונציגי ציבור, דנים בימים אלה במאות טכנולוגיות חדשות שהוגשו לסל. הוועדה טרם סיימה את שלב הדיונים. משאת הלב והרצון של כולנו הוא להכליל את מקסימום הטכנולוגיות למען הציבור".